El pasado 27 de mayo, el Hospital Universitario La Paz acogió una jornada que marcará un antes y un después en la manera de abordar la hemofilia B. Organizada por la Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid (ASHEMADRID), en colaboración con CSL Behring y la Unidad de Hemofilia del Hospital La Paz, el encuentro reunió a expertos de primer nivel para abordar, sin tapujos, la nueva realidad que plantea la terapia génica dirigida a esta patología.
Bajo el título “Hemofilia: nuevas terapias, viejas ansiedades”, la jornada no solo analizó el avance clínico que representa esta alternativa terapéutica, sino que abrió un espacio inédito para hablar también de los aspectos psicológicos, sociales y de gestión sanitaria que acompañan a esta revolución médica.
Una terapia con resultados prometedores
El Dr. Víctor Jiménez-Yuste, Jefe del Servicio de Hematología del H.U. La Paz, inauguró el evento con una ponencia centrada en los fundamentos científicos de la terapia génica para hemofilia B, destacando sus notables resultados frente a las terapias convencionales. A diferencia de la terapia génica en hemofilia A, que todavía presenta desafíos significativos en términos de durabilidad, seguridad y eficacia, la terapia dirigida a hemofilia B ha demostrado una eficacia clínica sostenida, % muy reducido de pacientes con aparición de enzimas hepáticas elevadas, reducción drástica del sangrado y una mejora considerable en la calidad de vida de los pacientes tratados. Esto se debe, en gran parte, a la estabilidad de los niveles de FIX (factor IX), que se mantienen dentro de rangos terapéuticos con una única administración (terapia one shot).
Gestión, expectativas y el rol clave del paciente
La Dra. Raquel San José R., de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de Madrid, compartió la ruta asistencial prevista para la implementación de esta terapia en la Comunidad de Madrid, resaltando la necesidad de una planificación estratégica para integrar esta opción en el sistema público de salud.
Posteriormente, el Dr. Javier Barbero Gutiérrez, psicólogo de la Unidad de Hemofilia de La Paz, abordó el impacto psicológico de este tratamiento, subrayando cómo el miedo al cambio, las dudas sobre el futuro y la responsabilidad que implica una terapia irreversible pueden generar ansiedad y conflicto interno en los pacientes.
Una mesa redonda que rompió el silencio
El momento más destacado del evento fue la mesa redonda titulada “Cuando la ciencia avanza más rápido que la mente: expectativas, miedos y realidades”, moderada por el Dr. Jiménez-Yuste. Participaron ponentes de alto nivel que ofrecieron una visión global y sincera sobre la terapia génica:
- Dra. Raquel San José R., quien insistió en que esta terapia no solo es un hito médico, sino reto por parte de la administración a la hora de realizar la gestión no sólo económica, sino por parte de los hospitales.
- Dr. José Antonio Romero, farmacéutico del H.U. La Paz, aportó la visión desde la gestión del medicamento y su integración en la práctica clínica. Subrayó que este tipo de tratamientos, al ser de administración única (one shot), requieren un enfoque completamente distinto al de los fármacos tradicionales.
- Dr. Juan Andrés De Pablo, presidente de ASHEMADRID, aportó su doble mirada: la del representante de pacientes y la de científico, quien además ha estado en contacto directo con nuevas terapias administradas en otros países, colaborando estrechamente con figuras clave como la Dra. Drygalski. El Dr. De Pablo insistió en la necesidad de seguir divulgando desde la ciencia, defendiendo una ciencia abierta e incidiendo en los aspectos sociales que presenta esta nueva terapia.
- D. Fernando Poderoso, paciente y vicepresidente de ASHEMADRID, dio voz al colectivo afectado, recordando que esta terapia es una esperanza para todo el colectivo de hemofilia B, dando su visión de que las asociaciones de pacientes deben ser eje central en el apoyo al paciente junto con otros actores como los sanitarios, la administración y la industria.
- Dr. Javier Barbero Gutiérrez, reiteró la importancia de brindar acompañamiento emocional en todo el proceso, recordando que el paciente, de forma natural, tiende a refugiarse en lo conocido y a rechazar lo incierto. “Ante una terapia tan novedosa como la génica, lo desconocido puede generar inseguridad, resistencia o incluso miedo. Por eso, no basta con informar: hay que acompañar, sostener y escuchar al paciente en todas sus dimensiones, también la emocional”
- Dr. José Aznar, médico de CSL Behring Iberia, subrayó la responsabilidad de la industria en asegurar un acceso ético, seguro y eficaz a este tipo de terapias avanzadas. Además, el Dr. Aznar aprovechó para desmitificar la idea de que se trata del «fármaco más caro del mundo», explicando que el modelo de financiación propuesto a la administración es pionero e innovador, orientado precisamente a hacer viable y equitativa su incorporación.
Uno de los consensos más potentes de la jornada fue que esta terapia no es simplemente una intervención médica, sino un contrato de largo plazo con el paciente. Un contrato que exige compromiso, seguimiento, prevención, adquisición de hábitos saludables y un sistema de apoyo que contemple no solo la idoneidad clínica del paciente, sino también su estabilidad emocional y entorno social. La pregunta que quedó flotando fue clara: “¿Sabemos quién es el paciente médicamente adecuado? Sí. ¿Pero sabemos quién lo es emocional y socialmente?”
Un éxito que marca el camino
La clausura, a cargo del Dr. Jiménez-Yuste y el Dr. Juan Andrés De Pablo, puso de relieve la necesidad de consolidar esta terapia como una alternativa terapéutica real, segura y accesible para los pacientes con hemofilia B. El tono del cierre fue optimista pero prudente, enfatizando que los avances científicos deben caminar de la mano del acompañamiento humano.
Sin duda, esta jornada ha sido un paso esencial para dejar atrás los miedos y avanzar hacia un futuro donde la ciencia y el cuidado del paciente vayan siempre de la mano.
