Ayer, 20 de diciembre tuvieron lugar las VI Jornada de Hemofilia e Inhibidor en el salón de actos del hospital infantil del Hospital Universitario La Paz y con el patrocinio de la industria farmacéutica como Novo nordisk, Octapharma y Grifols, a quienes agradecemos su colaboración en la realización de esta Jornada a la que acudieron más de 40 personas.
Al acto acudieron en representac ión para abrir las jornadas D. Fernando Prados Roa, Viceconsejero de Humanización de la Asistencia Sanitaria, Jose Mª Muñoz, Director Médico del Hospital Universitario La Paz. Fernando Poderoso Barba, presidente de Ashemadrid y los ponentes, Víctor Jiménez Yuste, Jefe de Servicio de Hematología, y Mª Teresa Álvarez Román, Jefe de Sección de Hematología.
Fernando Prados comenzó la Jornada contento por la iniciativa que se impulsa desde las asociaciones a realizar formaciones y jornadas para que los socios y profesionales puedan obtener un mayor conocimiento sobre la enfermedad.
Por su parte el Director Médico comentó el orgullo que sienten por haber conseguido, por 4º año consecutivo, ser el mejor hospital de España y la satisfacción de seguir colaborando año tras año con la Asociación de Hemofilia de Madrid en muchas de nuestras actividades.
El Dr. Víctor Jiménez Yuste, comenzó su ponencia “ Inhibidores en Hemofilia. Estrategias en el tratamiento del paciente con hemofilia e inhibidor”. Comenzó con un marco histórico en el que comentó los distintos tipos de tratamiento y su avance hasta el día de hoy con todas las problemáticas que han ido surgiendo en su transcurso.
Pero…¿Qué es un inhibidor en hemofilia? El Dr. Jiménez ofreció una definición de este concepto a veces complejo para muchos pacientes. Un inhibidor es un anticuerpo de origen IgG que neutraliza la actividad de un factor de coagulación, reduciendo de esta forma la vida media del factor administrado de forma drástica, incidiendo de una forma negativa sobre la salud y vida diaria del paciente.
El riesgo de padecer inhibidor es en hemofilia A aproximadamente del 30%, en hemofilia B en cambio este riesgo es menor, descendiendo al 1-4%.
La estrategia de tratamiento por excelencia para el paciente que padece inhibidor es la inducción a la inmunotolerancia que consiste en la administración constante de factor de la coagulación carente durante un periodo prolongado de tiempo hasta conseguir eliminar el inhibidor. La tolerancia completa consiste en alcanzar un nivel de inhibidor de 0 sostenido y un T1/2 normal del FVIII infundido. Las tasas de eficacia varían entre un 60-80%.
Ventajas:
- Permite el tratamiento con FVIII en caso de cirugía o sangrado.
- Aumenta la calidad de vida y reduce la morbilidad.
- Reduce costes (menor uso de agentes bypass, menos hospitalizaciones, etc).
Como gran debate surge:
- Régimen terapéutico, dosis y frecuencia asi como el tipo de FVIII.
- Se está lejos de definir el esquema óptimo y mucho más aún de la individualización de los esquemas ITI.
Por último el Dr. Jiménez hizo un repaso de los nuevos tratamientos y ensayos en hemofilia que están demostrando reducir la tasa de inhibidor.
Por su parte la Dra. Álvarez, comenzó su ponencia «Desarrollo de inhibidores en la edad adulta e infantil», la cual realizó un repaso en definición y prevalencia de esta complicación asociada a la enfermedad y añadió que según los estudios, el riesgo es mayor en las primeras 20 exposiciones por lo que suelen aparecer frecuentemente en niños. En el caso de los adultos, la aparición de inhibidores puede desencadenarla la desregulación del sistema inmune y cirugías electivas con tratamiento intensivo.
Existen una serie de factores de riesgo que no son modificables como los que vienen precedidos por los genes, como el tipo de mutación, polimorfismos o incluso la raza, ya que se ha observado que existe un mayor número de pacientes con inhibidor de origen africano.
Varios estudios han demostrado los beneficios de la profilaxis en los pacientes con inhibidor.
La profilaxis con BPA reduce tanto el sangrado articular como otras hemorragias con riesgo vital entre un 60-72% frente al tratamiento a demanda.
A pesar de la limitada experiencia de profilaxis a largo plazo con BPA, ésta parece ser segura.
La profilaxis con BPA es una estrategia extremadamente costosa, por lo que su eficacia debe ser evaluada periódicamente en base a criterios clínicos y con test globales de la hemostasia en los centros donde estén disponibles.
Por último, tuvimos el placer de contar con la experiencia de un paciente, en este caso, padre de un niño con hemofilia e inhibidor que contó cómo su hijo ha ido superando obstáculos, numerosos ingresos hospitalarios y diversos cambios de tratamientos, plasmáticos, recombinantes, bypass, pero ninguno llegó a solucionar el problema, teniendo su tratamiento una vida media muy reducida. En la actualidad el adolescente se encuentra en ensayo clínico con emicizumab y su vida ha cambiado, sólo se pincha una vez a la semana y ha dejado de tener serios problemas, convirtiéndose en consecuencias comparables a los de cualquier otro niño si se cae o se da un golpe fuerte.
