“Nueva era”, “momento apasionante”, “grandes avances”, “revolución”. Así definen los especialistas la situación actual de la Hematología, una especialidad que “no solo atiende a pacientes, sino que investiga y tiene la llave de los bancos de sangre de los hospitales”, como ha recordado José María Moraleda, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), durante la jornada ‘Avanzando en el cuidado del paciente hematológico’, organizada por la sociedad científica y la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) en el Parador de La Granja (Segovia).
“La innovación en tratamientos hematológicos va a tener un impacto muy relevante en la calidad de vida de los enfermos y va a permitir curar enfermedades que hasta ahora no tenían cura”, ha afirmado Moraleda. Cerca del 40 por ciento de los ensayos clínicos que se realizan en España se dirigen a enfermedades de la sangre y una parte importante se centra en hemato-oncología, sobre todo en leucemias, mielomas y linfomas. La presencia de grupos de trabajo españoles en la Reunión Anual de la American Society of Hematology (ASH), la cita científica más notable de la especialidad, es “apabullante”, ha señalado Javier Granda, vicepresidente sexto de la ANIS.
Por su parte, Jorge Sierra, presidente electo de la SEHH, ha destacado que los progresos en Hematología están favoreciendo una Medicina de precisión ajustada al paciente y a la enfermedad, si bien ha lamentado que se trata de una especialidad desconocida. En este sentido, Pascual Marco, vicepresidente primero de la SEHH, ha reivindicado la relación del hematólogo con el resto de especialistas a la hora de evitar “prácticas innecesarias, de eficacia no demostrada, de dudosa efectividad y no coste-efectivas”, al tiempo que ha recalcado el compromiso de la Hematología por los “resultados en salud”.
Avances en mieloma, cáncer hematológico y hemofilia
“En los últimos cinco o diez años se ha avanzado más que en los 40 años anteriores”, ha señalado Juan José Lahuerta, coordinador del Grupo Español de Mieloma (GEM) del Programa Español de Tratamientos en Hematología (Pethema). Según el especialista, se espera un importante incremento del arsenal terapéutico para esta enfermedad, cuyos resultados permiten supervivencias libres de progresión a largo plazo, lo que marca, incluso, el inicio del camino hacia su curación.
Por otro lado, la inmunoterapia se perfila como un hito en el abordaje del cáncer hematológico. A la aparición de anticuerpos monoclonales, que ofrecen tasas de respuesta muy superiores a las de los tratamientos utilizados hasta la fecha, se suma la investigación con la terapia de células CAR-T, que se basa en la producción de linfocitos T genéticamente modificados para que reconozcan antígenos en la superficie de células tumorales y las destruyan. “Las tasas de respuesta completa son espectaculares, pero falta trabajar en su efectividad a largo plazo, simplificar su producción para poder reducir costes y disminuir su toxicidad”, ha indicado Pere Barba, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona.
Respecto a la hemofilia, Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz de Madrid, ha asegurado que el curso clínico de la enfermedad cambiará próximamente gracias al uso de factores recombinantes de origen biotecnológico, que permiten alargar el tiempo de acción de los medicamentos para espaciar la administración del tratamiento y conseguir una mejor calidad de vida para los pacientes. “El futuro está aquí: seremos capaces de curarla en diez años”, ha presagiado.
Además, está en marcha el primer ensayo español de terapia génica para corregir un defecto en las células de los pacientes con anemia de Fanconi, una patología hematológica rara. “En laboratorio hemos demostrado que la terapia génica para modificar células es clínicamente eficaz y segura. Previsiblemente, en pocos años los trasplantes alogénicos en pacientes con enfermedades monogénicas de la sangre serán sustituidos por protocolos de terapia génica”, ha anunciado Juan Bueren, jefe de la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del Ciemat/Ciberer.
Vivir con una enfermedad hematológica
Con 29 años, Daniel Aníbal García ha experimentado en su propia piel la revolución en el tratamiento de las enfermedades de la sangre. El presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) ha comentado que visualiza su vida “normalizada de cara al futuro, pero con muchas complicaciones en el pasado”.
No obstante, los pacientes hematológicos conviven no solo con su enfermedad, sino con la incertidumbre de no saber cuándo y dónde podrán disponer de las innovaciones terapéuticas: “Si el Ministerio de Sanidad decide incluir un fármaco en la prestación farmacéutica con cargo a fondos públicos, todos los pacientes deberían poder acceder a ese medicamento en igualdad de condiciones. Ni las comisiones de farmacia de los hospitales, ni los gerentes de los servicios de salud pueden poner trabas a la decisión de un clínico de prescribir un medicamento. ¿Qué ha pasado con el principio de equidad? ¿Dónde ha quedado el criterio clínico? Solo el médico conoce las necesidades terapéuticas de sus pacientes”, ha reclamado Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (Gepac).
“No es aceptable que un fármaco que ya ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tarde 70 meses en estar disponible en nuestro país”, ha denunciado Ramón García Sanz, vicepresidente segundo de la SEHH. El especialista ha avanzado las principales novedades que se presentarán en ASH 2016, que se celebrará en San Diego (Estados Unidos) del 3 al 6 de diciembre: “En laboratorio, las protagonistas serán la tecnología de edición de ADN Crispr/Cas9 y la secuenciación de nueva generación aplicada a enfermedades hereditarias y malignas. En el área clínica, la terapia con células CAR-T, la curación de la leucemia mieloide crónica, la inmunoterapia, los nuevos anticuerpos monoclonales, los nuevos tratamientos en hemofilia, la consolidación del trasplante haploidéntico y las nuevas combinaciones farmacológicas”
