El tratamiento busca que el propio organismo produzca el factor IX de coagulación, reducir los episodios hemorrágicos y disminuir la necesidad de profilaxis periódica.
El Hospital Universitario La Paz ha tratado por primera vez en la Comunidad de Madrid a un paciente con hemofilia B mediante terapia génica, un avance que abre nuevas posibilidades en el tratamiento de esta enfermedad congénita de la coagulación.
La nueva estrategia pretende que el organismo produzca el factor IX, la proteína que necesitan las personas con hemofilia B para que la sangre coagule correctamente. Hasta ahora, el tratamiento preventivo se ha basado en administrar periódicamente el factor deficitario, aunque los tratamientos actuales de acción prolongada ya permiten espaciar las infusiones.
¿Cómo funciona la terapia génica?
A diferencia de los tratamientos que aportan el factor IX desde el exterior, la terapia génica introduce en el organismo las instrucciones genéticas necesarias para que determinadas células del hígado, los hepatocitos, puedan producir esta proteína.
Para ello se utiliza un vector viral modificado que transporta el gen hasta las células hepáticas. El tratamiento se administra mediante una única infusión intravenosa y su objetivo es mantener niveles suficientes de factor IX para reducir de forma significativa los sangrados. En algunos pacientes, esto puede permitir suspender la profilaxis periódica.
Seguimiento y respuesta individual
La terapia génica requiere un seguimiento médico estrecho, especialmente durante los primeros meses. Es necesario controlar la función hepática, ya que pueden producirse elevaciones de las transaminasas y, en algunos casos, puede ser necesario administrar corticoides.
La respuesta tampoco es igual en todas las personas: los niveles de factor IX alcanzados pueden variar y es necesario evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento a largo plazo. Por eso, la selección de los pacientes y el seguimiento especializado son aspectos fundamentales.
Un avance para el futuro del tratamiento de la hemofilia
La aplicación de esta terapia en La Paz representa un nuevo paso en la evolución de los tratamientos para la hemofilia B. La posibilidad de reducir los episodios hemorrágicos y la carga de las administraciones periódicas puede tener un impacto importante en la vida cotidiana de las personas que cumplen los criterios para recibirla.
Desde ASHEMADRID seguimos con interés los avances científicos que pueden mejorar la salud y la calidad de vida de las personas con hemofilia y otras coagulopatías. Es importante que estos avances vayan acompañados de información clara, seguimiento médico y atención individualizada.
Fuente: Comunidad de Madrid. El Hospital público La Paz trata por primera vez a un paciente con hemofilia B mediante terapia génica para detener hemorragias.
